Abionyx
s’engage plus que jamais dans la Déficience LCAT (Maladie de Norum) et fait le
point sur ses avancées.
• Engagement auprès de la communauté des
malades LCAT pour la création d’une association de patients et une aide au
diagnostic précoce.
• Préparation du dépôt de la demande
d’Autorisation de Mise sur le Marché auprès de l’EMA suite à l’exemption de
phase 3 clinique et à l’accord pour la validation de deux lots de
bio-production.
• Bénéfice de la Désignation de Maladie
Orpheline à la fois sur la forme rénale et ophtalmologique en Europe et aux
Etats-Unis.
Abionyx Pharma,
biopharma de nouvelle génération dédiée au développement de biomédicaments
innovants basés sur une apolipoprotéine apoA-I recombinante pour le traitement
des maladies inflammatoires les plus sévères, fait aujourd’hui le point sur ses
avancées et confirme son engagement dans une maladie rare, la Déficience LCAT ou
« Maladie de Norum ».
Engagement auprès de la
communauté des malades LCAT pour la création d’une association de patients et
une aide au diagnostic précoce
Conformément à sa
Raison d’Etre inscrite dans ses statuts, « Développer des thérapies innovantes
dans des indications sans traitement efficace ou existant, même les plus rares,
pour le bénéfice des patients », Abionyx Pharma est engagée dans les maladies
inflammatoires les plus sévères où les besoins médicaux sont les plus élevés et
sans traitement existant.
De ce fait, en plus du
ciblage des maladies à composantes inflammatoires très sévères telles que la
septicémie, la société est engagée dans le développement d’un biomédicament
pour la Déficience LCAT ou Maladie de Norum. Cette maladie rare, qui touche moins
de 1 personne sur 1 000 000 dans le monde, se caractérise par un trouble rare
du métabolisme des lipoprotéines qui engendre une atteinte rénale et/ou
ophtalmologique très sévère qui peut conduire à la dialyse, la transplantation
d’organes et/ou la perte de la vision. La mission d’offrir enfin une option de
traitement à ces patients LCAT s’appuie sur une expertise R&D dans les
maladies métaboliques et marque un engagement fort auprès de la communauté de
ces patients.
À l'occasion de la
journée internationale des Maladies Rares qui a lieu tous les ans le dernier
jour de février, Abionyx Pharma fait part de son engagement pour améliorer le
parcours de soins et la prise en charge des patients, et lutter contre
l’errance diagnostique, véritable frein pour les patients atteints d’une
maladie rare. Ainsi, la société a par exemple encouragé l’identification des
patients LCAT en ophtalmologie dans plusieurs centres médicaux français de
référence, dont l’Hôpital Cochin à Paris ou l’Hôpital de Rangueil à Toulouse,
sur la base de l'identification plus fréquente de la forme oculaire de la
maladie, également connue sous le nom de « Fish Eye Disease ».
Abionyx Pharma est
déterminée à agir sans relâche pour faire tomber les barrières rencontrées par
la communauté des malades LCAT dans le monde. La société aide à la
reconnaissance de cette maladie très rare et a pu offrir gracieusement, malgré
des moyens financiers encore limités, son biomédicament à des patients en
Europe, dans le cadre d’un usage compassionnel. Ces actions ont été effectuées
en faveur de personnes éprouvant des difficultés d’accès aux traitements.
Abionyx espère ainsi que chaque patient LCAT puisse rester en meilleure santé
grâce à un diagnostic fiable le plus précoce et un traitement spécifique.
A ce titre, Abionyx
Pharma s’engage à soutenir d’ores et déjà la création d’une association
européenne de patients LCAT pour aider à la reconnaissance de cette maladie
très rare et ses deux formes particulières rénale et ophtalmologique. Enfin, la
société collabore étroitement avec la Filière de Santé Maladies Rares et les
sociétés savantes en néphrologie et ophtalmologie pour favoriser le diagnostic
précoce (biochimique et génétique) de cette maladie génétique aux conséquences
dramatiques.
Préparation du dépôt de
la demande d’Autorisation de Mise sur le Marché auprès de l’EMA suite à
l’exemption de phase 3 clinique et l’accord pour la validation de deux lots de
bioproduction uniquement
Suite à un avis positif
de l'EMA pour le CER-001 dans la Déficience en LCAT pour soumettre les données
provenant de seulement deux lots prospectifs de validation au lieu des 3 lots
exigés habituellement, Abionyx Pharma présentera d’ici la fin de l’année les
données cliniques de CER-001 liées à son utilisation compassionnelle auprès des
patients LCAT traités issus de quatre pays européens, en vue d’une demande
d'autorisation de mise sur le marché (AMM).
Il convient de rappeler
que les premiers résultats cliniques positifs de CER-001 dans la Déficience
LCAT ont été publiés en mars 2021 en exclusivité dans la revue scientifique «
Annals of Internal Medicine ». Ils révélaient que la patiente qui était sur le
point d'être dialysée en raison du déclin rapide de sa fonction rénale, a pu
éviter la nécessité d'une dialyse grâce à son traitement avec CER-001. La
patiente qui souffrait de dépôts lipidiques au niveau des cornées, a également
constaté la disparition du flou visuel.
Bénéfice de la
Désignation de Maladie Orpheline à la fois sur la forme rénale et
ophtalmologique en Europe et aux Etats-Unis
Début 2021, l'Agence
européenne des médicaments (EMA) avait émis un avis positif sur la demande de
désignation de médicament orphelin de la société pour le candidat-biomédicament
CER-001, comme traitement potentiel de la Déficience LCAT. Début 2022, la Food
and Drug Administration (FDA) accordait à son tour la désignation de médicament
orphelin (ODD) au CER-001 pour le traitement du déficit LCAT, dans la
dysfonction rénale et/ou la maladie ophtalmologique
Cette désignation de
maladie orpheline offre une reconnaissance forte de la Déficience LCAT encore
trop méconnue en Europe et aux Etats-Unis, et marque l’importance du besoin
pressant d’un traitement innovant pour ces patients atteints de cette maladie grave,
invalidante et permanente. Cette désignation permettra l’accélération sécurisée
du futur développement commercial, grâce à un accès à la procédure centralisée
d’autorisation de mise sur le marché (AMM) de part et d’autre de l’Atlantique,
ainsi qu’à l’exclusivité commerciale de 10 à 12 ans à partir de l’obtention de
l’AMM.
La désignation de médicament orphelin par l'EMA et la FDA offre enfin à la société des incitations et avantages importants, notamment une assistance pour les protocoles cliniques, des procédures d'évaluation différenciées pour les évaluations des technologies de la santé, et surtout des frais réglementaires réduits.